כסף, מוסר וחיי אדם: דילמת השוק של התרופות היתומות

החמרת הרגולציה על חברות הרפואה הקפיצה את עלות הפיתוח והכדאיות בייצור תרופות למחלות נדירות; ההטבות הממשלתיות שניתנו להן כדי לפצות על כך מפלות חולים אחרים

שוק התרופות מגלגל עשרות מיליארדי דולרים. צילום אילוסטרציה | פלאש90

שוק התרופות העולמי, כידוע, מבוסס בעיקרו על חברות פרטיות ומניע הרווח אך אין זה שוק חופשי קלאסי כמובן. מן הצד האחד חלות עליו רגולציות חריפות, הגורמות לכך שאישור תרופה לשיווק על ידי מנהל התרופות האמריקאי (FDA) או על ידי האיחוד האירופי אורך שנים רבות. מן הצד השני, הממשלות בעולם מעניקות “מתנות” לחברות התרופות, הן על ידי מתן פטנטים או בלעדיות, שהם מונופולים לזמן קצוב הניתן להארכה, והן במימון ממשלתי לרכישת תרופות מכספי משלמי המסים, במחירים ובכמויות הגבוהים יותר מאלה שהיו מקבלות בשוק החופשי.

ועדיין, השוק פועל בעיקרו כשוק פרטי תחרותי. והדבר, כך נדמה, מוכיח את עצמו: מניע הרווח דוחף חברות לפתח יותר טיפולים למגוון רחב של מחלות, קשות יותר וקשות פחות, בלי צורך בשום ועדה שתחליט איזו מחלה תקבל קדימות. כל הרוצה לעסוק בתחום יכול לעסוק, והעובדה שקיים ביקוש לתרופות גם לסרטן השד וגם לפסוריאזיס ולמיגרנות, מאפשרת ליזמים בכל התחומים האלה לפעול כדי לפתח טיפולים.

“היד הנעלמה” מבית מדרשו של אדם סמית’ פועלת לכאורה באופן מיטבי גם בשוק התרופות. החולה שלקה במחלה זכה באורח פלא לתרופה, שפותחה על ידי אנשים שאינם מכירים אותו, הרבה לפני שהוא בכלל חלה. כל אחד מהצדדים מרוויח ממתן החופש ליזמים ולבעלי ההון לפעול. החולה מוצא תרופה למחלתו, להארכת חייו או להטבת איכותם, ואילו בעלי המניות בחברה זוכים לרווח על השקעתם, רווח שאותו הם יכולים להוציא או להשקיע כרצונם.

כישלונה של היד הנעלמה?

אבל אז מגיע שחקן חדש לזירה וטורף את הקלפים. הכירו את המחלות היתומות.

מה יעשה אדם הלוקה בתסמונת כה נדירה, שהוא בין הבודדים בעולם החולים בה? אם לוקים במחלה עשרות בודדות של אנשים בכל רחבי כדור הארץ, פשוט לא משתלם להשקיע משאבים עבורה. אף חברה מסחרית לא תבזבז כך את כספה, ובצדק גמור. אבל בגלל החישובים הקרים הניאו-ליברליים האלה, אותו אדם ימות בייסורים, מבלי שמישהו אפילו ניסה למצוא מזור לכאבו.

הרי לנו ראיה לכישלון השוק החופשי, כשל שוק ברור, ונדמה שאין ברירה אלא לפנות למסלול עוקף השוק של הממשלה הדמוקרטית, המקדמת ערכים שאינם מוצאים לעצמם ביטוי במשחק הכלכלי הציני. הרי חיי אדם הם חיי אדם, ויש להציל אותם בכל מחיר.

מפעל של חברת ‘טבע’ | פלאש90

אבל האם באמת השיקול הכלכלי של חברת התרופות הוא שיקול שאינו מוסרי?

תארו לכם שיש לרשותכם הון ראשוני של מיליארד דולר. אתם יכולים להשקיע את הכסף בפיתוח תרופה למחלה נפוצה, שתכניס לחברה שלכם רווח של מיליארד דולר, שאותו תשקיעו בפיתוח של תרופות נוספות כדי למכור אותן ולהשיא לחברה רווח נוסף, וכן הלאה.

לחלופין, אתם יכולים להפנות את הכסף הזה לפיתוח תרופה למחלה שחולים בה חמישים איש בכל רחבי העולם. נניח שעשיתם את הבלתי ייאמן והצלחתם למצוא תרופה למחלה הזו, וחייהם של חמישים איש ניצלו. נהדר! אין מחיר לחיי אדם.

אבל אותם מיליארד דולר נחסכו כאמור מתרופה שיכלה לעזור להרבה יותר בני אדם. האם דמם של אותם חמישים איש סמוק יותר מדמם של עשרות אלפי האנשים שהיו יכולים להיעזר בתרופה האחרת? ברגע שמבינים שהמשאבים מוגבלים וכמות הכסף אינה אינסופית, הטענה שחברות התרופות מתנהלות באופן שאינו מוסרי או שאינו תורם לחברה בצורה המיטבית, נשמעת מפוקפקת יותר ויותר.

כאשר החברה משקיעה את כספה בפיתוח תרופות מסוימות ולא אחרות, היא אינה נענית לשגיוניות בעלי המניות שלה – אדרבא, אלה יכולים לחשוב שפיתוח תרופות למחלות סופר נדירות יכול להיות רעיון מגניב – אלא לרצון של כלל הציבור, כפי שהוא מתגלם בצורה האמיתית ביותר: לא בסקר או בבחירות, אלא בהחלטה איזו תרופה לרכוש.

תרופה שיש לה יותר שוק מגיע לה מוסרית שתפותח על חשבון תרופה אחרת שיש לה פחות שוק. אם נחליט לפתח את התרופה עם מספר הלקוחות המצומצם, לא רק שנעשה עוול לבעלי המניות, שיכולים להגיע גם משכבות חלשות ושכספי הפנסיה שלהם מושקעים בחברות התרופות. אנחנו נעשה עוול לקשת הרחבה יותר של חולים, שיש להם מחלות פוטוגניות פחות, משום שהן נדירות פחות.

מיליון שקל לחולה

מבט על הנעשה אצלנו בישראל, מצד הצריכה ולא מצד הפיתוח, יבהיר את הדברים. התוספת לסל התרופות 2018 עמדה על 460 מיליון שקל – וכמעט רבע מתוך התקציב הזה הוקדש ל”מחלות יתום”, שחולים בהן 128 אנשים בדיוק.

ודאי, אין מחיר לחיי אדם. אבל האם באמת אי אפשר היה להציל חיים של הרבה יותר אנשים באותו תקציב, בטיפול במחלות פחות נדירות? גם ועדת הסל נאלצה “להפלות” מחלות נדירות, כאשר הותירה את הטיפול היקר למחלת הדושן מחוץ לסל.

ועדה ממשלתית, הפלא ופלא, אינה מתגלה כ”מוסרית” או “צודקת” יותר מן השוק. גם לה יש משאבים מוגבלים, וגם היא צריכה לבחור ביניהם. אלא שבעוד התעדוף בשוק החופשי רגיש לכלל הרצונות והצרכים של כלל הצרכנים, השיקול הממשלתי רגיש יותר לקבוצות לחץ ולכותרות בעיתון, כלומר הרבה פחות למהות והרבה יותר לנראות.

לכך יש להוסיף את העובדה שהרכש הממשלתי תורם לעלייה במחירי התרופות, משום שוועדת הסל אינה רגישה למחירים כמו צרכן פרטי או חברת ביטוח עסקית; קיומו של הסל, אם כן, גורם לא רק לחלוקה לא הוגנת של משאבים, אלא גם לקיטון כולל של יכולתם של אנשים להתרפא.

להשתמש במערכת

נחזור לפיתוח תרופות. כיצד מתמודדים בעולם עם המחלות היתומות? בארצות הברית לדוגמה קיים חוק ה- The Orphan Drug Act מ-1983 המגדיר “תרופה יתומה” כתרופה, חיסון או כלי אבחון הנועד לטפל במחלה המשפיעה על פחות מ-200 אלף אזרחים אמריקאים.

לתרופה יתומה מובטחת בלעדיות, דהיינו מונופול מוחלט, למשך שבע שנים תחת כנפי ה-FDA; ניתנים לה קיצורי דרך ופטורים מחובות רגולטוריות שונות שתרופות אחרות צריכות לעבור, והחזרי מס ומענקים שונים. באיחוד האירופי עברה חקיקה דומה בשנת 2000, ובה ניתנת לתרופות יתומות בלעדיות לעשר שנים תמימות.

נוהל התרופות היתומות נחשב בדך כלל כהצלחה, זאת משום שתרופות רבות עוברות במסלול זה ושוק התרופות היתומות מגלגל עשרות מיליארדי דולרים בשנה, אף שאחוז החולים במחלות אלה קטן מאוד מבין כלל האוכלוסייה.

אבל מדובר במובנים רבים באחיזת עיניים. ההטבות ל”תרופות יתומות” הן כל כך גדולות והבלעדיות מאפשרת הקפצה של המחיר במאות ואלפי אחוזים יחסית לתרופות “רגילות”, כך שחברות התרופות יודעות כיצד לשטות ברגולטורים ולהשתמש במערכת לטובתן.

מעבדת הסרטן בבית החולים הדסה | פלאש90

כך לדוגמה, חברות תרופות נוהגות להגיש תרופה לאישור ולאחר שבע שנים להגיש אותה תרופה עצמה לאישור לטיפול במחלה אחרת, וכך לזכות בעוד שבע שנות בלעדיות. במילים אחרות, סביר להניח שהחולים באותה מחלה היו יכולים לזכות בטיפול כבר כמה שנים לפני כן, ורק בעקבות מבנה המערכת נמנע מהם.

טריקים אחרים כוללים הגשת אותה תרופה עצמה גם לשיווק המוני וגם כ”תרופה יתומה” למחלות שונות, כמו גם פיצול טיפולים כך שהם ייחשבו כ”יתומים” ויזכו בהטבות הנכספות. פלא שהשוק מגלגל כל כך הרבה כסף?

מחלות כיציר הרגולטור

אבל יש כאן עוד נקודה. מאז הקמת ה-FDA וההחמרה הגוברת של התנאים לפיתוח תרופה, עלתה דרמטית עלות הפיתוח, ותרופות רבות אינן מפותחות עקב המחיר הגבוה. כאשר תרופה נזקקת לשנים רבות כדי לעבור את המסלול המפרך של הניסויים והאישורים מהוועדות השונות, מחיר הפיתוח שלה מזנק. ככל שהמחיר עולה, כך הכדאיות לפיתוח תרופה עבור שוק קטנטן פוחתת.

אילולא הדרישות הרגולטוריות הכבדות, סביר להניח שהרבה “מחלות יתומות” לא היו יתומות כלל. חוק התרופות היתומות רק מנסה לפצות בצורה מעוותת על הנזק שגרמו הרגולטורים עצמם.

השוק החופשי מטפל אפוא במחלות היתומות בצורה צודקת והוגנת יותר מאשר החלופה הממשלתית. לאור העובדה שהמשאבים בהכרח מוגבלים, להקצות יותר מדי מהם לכמות קטנה של אנשים על חשבון חולים רבים אחרים אינו מהלך מוסרי יותר או נכון יותר.

פוליטיקאים ורגולטורים מכבידים מצד אחד על פיתוח תרופות, הופכים אותן ליקרות מדי ויוצרים בדרך זו “מחלת יתומות”; מן הצד השני, הם נותנים ל”תרופות יתומות” הטבות מעוותות הגורמות לייקור ולעיכוב בפיתוח; ומן הצד השלישי הם מממנים באופן לא פרופורציונלי חולים מעטים הסובלים ממחלות נדירות, על חשבון חולים רבים יותר במחלות נדירות פחות.

אין שום פלא במסקנה הזו. כיוון שהשוק פועל על יחסים מרצון ועל שכנוע ופוליטיקה מבוססת על כוח וכפייה, השוק מבטא באופן טבעי את רצונות הציבור הרבה יותר פוליטיקאים ופקידים העושים פעמים רבות חישובים של נראות ושל יחסי ציבור, על חשבון המציאות האמיתית הקשה. הטיפול הפוליטי המוטה, המפלה והשגוי במחלות היתומות הוא רק דוגמה מייצגת.

לחצו כאן לכל הטורים של הלל גרשוני

מאמרים נוספים

כתיבת תגובה

האימייל לא יוצג באתר.

15 תגובות למאמר

  1. מאמר מצויין, מוכיח שוב שלמרות שבמבט ראשוני הקפטליזם נראה אגואיסטי וחסר התחשבות בחלש, למעשה הוא הדרך היחידה לחלוקת משאבים הוגנת

  2. ומי ירפא את האובססיה של גרשוני כנגד כל סוג של ערבות הדדית?

    הנה הבעיה האמיתית.

    חברת התרופות מפתחת שתי גרסאות של התרופה. אחת שמרפאת את המחלה, ושניה שמקלה על סבלו של החולה אבל משאירה אותו חולה ותלוי בתרופה.
    התרופה הראשונה שווה 5000 ש״ח לחולה. השניה שווה 50000 ש״ח לחולה.
    אז חברת התרופות משווקת רק את התרופה השניה, ומשקיעה מיליון שקל בפרסום היתרונות שלה. ההשקעה חוזרת אחרי 20 חולים.

    יגיד גרשוני: תבוא חברה אחרת ותציע את התרופה הראשונה, והשוק יעדיף אותה.
    אבל זה לא תמיד קורה, כי:
    1. לפעמים יש פטנט על הרופה הראשונה. מגיעות לחברה שפיתחה את התרופה זכויות, וזה פוגע בתחרות.
    2. לחברה הראשונה יכול להיות יתרון גודל, תזמון, ערוצי הפצה, תקציב פרסום, וכו׳…
    3. החברה הראשונה קשובה לשוק. ברגע שתגיע החברה השניה היא תשחרר את התרופה הטובה יותר ותקשה על החברה השניה להתחרות. החברה השניה יודעת את זה, ולכן לא משתלם לה לנסות אפילו.

    כמובן שגרשוני מכיר את כל זה.
    הוא בונה על התמימות של הקהל שלו.
    והרי לכם עוד כשל…

    1. אז אתה מציע מקרה היפותטי ומקווה שנאמין לך?
      אגב, הנימוק שלך תופס לכל מוצר בשוק חופשי

    2. נכון! אבל בתרופות זה בעייתי במיוחד בגלל העלות הגבוהה להיכנס לשוק.

    3. תן דוגמא *אחת* לתרופה/מצב כזה ?
      דמגוגיה קומוניסטית היפוטתית זה נחמד כל עוד היא לא מחוברת למציאות

  3. אתה מתעלם במאמר מן העובדה שלמחלות הנפוצות בדרך כלל יש כבר קשת של טיפולים (שניתן כמובן תמיד לשפר) לעומת מחלות היתום שבהגדרה על להן בדרך כלל טיפול, ולכן המשוואה היא לא חולה אחד מול הרבה חולים. אלא חולה אחד ללא שום טיפול קיים לעומת הרבה חולים שכבר יש להם טיפול.

  4. FDA גוף רגולטור הפועל לחסום פטנטנים פרוצי דרך והחדרת קנאביס לשימוש, הכל במטרה לשמר את הגמוניית השליטה של חברות התרופות הגדולות בשוק!!!

  5. הסיפא הכי חשוב, נזקי הרגולציה הם עצומים, וחבל שלא הרחבת. למשל, יש הערכה שאומרת כיום שהעלות של מחקר שלב 3 בהתאם לדרישות המטורפות של ה-FDA האמריקאי וה-EMEA האירופי (וביתר המדינות המערביות יש דרישות דומות או שמסתמכים על ה-FDA וה-EMEA) כדי להשיק תרופה מקורית חדשה, היא בסביבות מיליארד דולר.

    התוצאה של העלות המטורפת הזאת היא שרק חברות ענק מסוגלות להשיק תרופות חדשות, וגם ידן קפוצה. אין שום ספק שבארונות הסודיים של חברות הענק שכוללים תרופות שפותחו אבל לא הושקו מעולם, יש הרבה תרופות מצוינות שהיו יכולות להציל חיים ולהקל על סבל של חולים רבים. אבל העלות המטורפת של מחקר שלב 3 גרמה לחברות לוותר על התרופות האלה ולהעדיף להשקיע בתרופות שסיכויי ההצלחה שלהן (או הרווחיות שלהן) היו גדולים יותר.

    כמובן שבשוק תרופות חופשי באמת המגבלות האלה לא היו קיימות, כל אחד היה יכול לשווק כל חומר כתרופה, וכל צרכן היה צריך ללמוד על מי לסמוך בבחירת התרופות שהוא נוטל והספקים שלהן.

  6. יש כל כך הרבה הנחות וטענות לא נכונות בכתבה:
    1. קודם כל לא ברור מה משמעות שוק חופשי כשישנה הגנה של פטנט שמונעת ממתחרים להכנס. ישנן מדינות שבהן באופן חוקי אין בהם הגנת פטנטים כלל, או לחילופין אין הגנה על תרופות יקרות מידי.
    2. מה משמעות הרגולציה המחמירה של ראשות התרופות האמריקאית? בשוק חופשי אמיתי יהיה מינימום רגולציה על פיתוח התרופות והתוויות השימוש בהן.
    3. המערכות הציבוריות במדינות המפותחות תומכות במחקר בסיסי בתרופות במכוני מחקר ובאוניברסיטאות (כמו הקופקסון ואחד מטיפולי הסרטן שיצאו ממעבדות מכון ויצמן). חברות התרופות משקיעות בעיקר בשלב הניסויים הגדולים על בני אדם שהוא יקר מאוד בגלל הרגולציה.
    4. חברות התרופות נמנעות מלפתח תרופות חדשות לשווקים עניים ללא אמצעי תשלום כמו אפריקה(למשל חסרות תרופות חדשות למלריה).
    5. חברות התרופות נמנעות מלפתח תרופות חדשות שמבטיחות ריפוי המחלה (למשל סוגי אנטיביוטיקה חדשים) ומעדיפות תרופות שיש להשתמש בהן כל הזמן, שהחולה משלם כל עוד הוא חי.
    6. הטענה שאין מחיר לחיי אדם היא חסרת שחר – החולים בעצמם מחליטים כיצד לתמחר את חייהם ע”י כך שהם לעיתים מעדיפים לסבול ולמות ולהשאיר רכוש ליורשים מאשר להוציא את כל כספם על ריפוי. חברות הביטוח למיניהן מתמחרות חיי אדם לפי מודלים כלכליים שונים.
    7. לגבי היוקר של הטיפול במחלות, היוקר נובע מכך שהטיפול בד”כ לא מבריא את החולה, אלא מאריך את חייו בלבד. בחלק מהמחלות הגנטיות (למשל אלו שגורמות לניוון), החולה מאריך ימים גם ללא טיפול אך נופל כנטל על הציבור ומערכת הרפואה, כך שזול יותר לתת לו להיות חולה עצמאי ומתפקד כל עוד התרופה מועילה לו. לאחרונה יצאו טיפולים חדשים בסרטן -CART -יקרים ביותר (יותר ממליון שקל לחולה) אולם תאורטית הם יכולים להבריא את החולה ממחלת הסרטן, בניגוד ליתר הטיפולים שלכאורה זולים יותר אך רק מאריכים את חייו בשנים ספורות.
    8. בניגוד לכתוב – אנו נמצאים בתקופה מיוחדת בהסטוריה בה ישנו כסף רב פנוי להשקעות, ולכן אין מיגבלה מעשית על כמות התרופות שחבת תרופות יכולה לנסות לפתח.

  7. מדברים פה על ה”רגולציה” כאילו היא איזה מכת מצרים שירדה על העם המסכן ללא כל עוול בכפו מצד איזה רגולטור רשע, ומתעלמים מכך שה-FDA בעצמו קיבל את השיניים כי איזה יצרן זריז שיווק תרופה להצטננות שגם הורגת את המשתמשים, ככה על הדרך, ושתרופה נוספת, שלא נבדקה כראוי גרמה למומים מולדים בעשרות אלפי תינוקות, ושבשל כשל בתכנה / חומרה צלו כמה וכמה אנשים למוות כשהאומללים קיבלו קרינת רנטגן בכמויות שעולות פי אלפים על המינון שנרשם להם, ושאסון האריאן 5 נגרם בגלל חוסר בבדיקות תכנה, ושגם בזמננו כמה אנשים מתו כי יצרן כלשהו בסין החליף חומר אחד במשנהו ולא היה פיקוח נאות על מה מכניסים שם לתערובת, ועוד הרשימה ארוכה… ה-FDA בעצמו מוציא כל רבעון דיווח על פעולות שננקטו בנושא תכנות במכשירים רפואיים שכשלו, ולפעמים הדיווחים מסמרי שיער.

    אז זהו, עד שלא נחליף את המדענים והמהנדסים והרופאים והמנהלים במודל יותר משוכלל וחף מטעויות, נצטרך איזה רגולטור, או שנתחיל לשחק ברולטה הגדולה כל אימת שאנו מכניסים איזו גלולה לפה. אולי גם נצטרך לרכוש כישורי קריאה של מאמרים רפואיים (שכמובן היצרניות יתנדבו לספק לכל דורש) כדי להבין איזו תרופה אמינה ומי חיפף.

  8. זה שמע משכנע אבל…
    השנאה האדירה של גרשוני לכל אסדרה (רגולציה) באשר היא גורמת לו כנראה לשכוח נסיונות מרים מהעבר, כמו למשל “ילדי התלידומיד”:
    https://he.wikipedia.org/wiki/%D7%AA%D7%9C%D7%99%D7%93%D7%95%D7%9E%D7%99%D7%93
    או פרשת רמדיה שלנו כאן:
    https://he.wikipedia.org/wiki/%D7%A4%D7%A8%D7%A9%D7%AA_%D7%A8%D7%9E%D7%93%D7%99%D7%94
    ויש כמובן עוד המון דוגמאות.
    ןחוץ מזה, אם , בהינתן העובדה שהמשאבים מוגבלים, מחליטה חברת התרופות לפתח תרופה נגד כאב ראש, שצפויה לשפר במעט חיים של מליונים אבל לא להציל אף אחד, ולותר על תרופה מצילת חיים שתציל, נאמר , 500 איש: האם זו עדין הוכחה ליכולת המושלמת של השוק החופשי? האם אף פעם אין מקום לשןם התערבות?
    אתמהה.

    1. לתלידומיד היתה התוויה מפורשת לא לתת לנשים בהריון (גם היום ישנה התוויה כזו על הרבה תרופות וטיפולים), רק שבגלל יעילותה הרבה, רופאים נתנו אותה על דעת עצמם לנשים בהריון. זו עדין תרופה מאוד יעילה לבעיות מסוימות, רק שלמרבה הצער קשה להשיג אותה.
      ישנן דוגמאות רבות לתרופות שעברות את כל הסמכות ראשות התרופות האמריקאית והורדו מהשוק (כמו הויוקס) לאחר שהופיעו תופעות לוואי קשות שלא נמצאו במקור. ישנן הרבה תרופות (כמו התרופות הפסיכיאטריות) שעברו הסמכה וישנם חוקרים מכובדים שחושבים שהן חסרות ערך.
      רפואה אינה מדע מדוייק. ועדין רבים מחולי הסרטן מקצרים את חייהם בגלל הטיפולים הכימותראפיים (בגלל חלק קטן מהחולים להם הטיפול עוזר).
      בקיצור, לדעתי, לאדם בוגר מותר לסכן את חייו בטיפול שתועלתו טרם הוכחה, אם ישנו ממומחה שממליץ על הטיפול, גם אם הטיפול לא עבר הסמכה. ההסמכה שוללת מהרופאים את היכולת להחליט – אונקולוג שישלול מחולה טיפול מסויים שעבר הסמכה (כי לדעתו המיקצועית אינו יעיל) מסתכן ברשיונו. כתוצאה מכך הרופאים הפכו למחלקי תרופות.

  9. “תרופה שיש לה יותר שוק מגיע לה מוסרית שתפותח על חשבון תרופה אחרת שיש לה פחות שוק”

    מי אמר? מי קבע?

    אלו שאלות למנהיגים ולא לכלכלנים

  10. כפי שהעירו לפני, יש כאן התעלמות מהגורמים לרגולציה –
    ולכן הדיון צריך להתחיל מהם.

    אפשר לקחת כמקרה מבחן את השוק החופשי והלא מוסדר של התרופות האלטרנטיביות.

    מהניסיון המועט שלי המצב שם פחות טוב (על אף שפחות יקר),
    אך יהיה מעניין לראות איך הלל גרשוני מסביר מדוע לא כולנו פונים לדיקור סיני למרות ששם יש שוק חופשי לחלוטין.